诺华转变方向不再主攻CAR-T技术，原因不详。

上周四诺华制药公司在当天工作会上表示，诺华内部暂时放弃实体肿瘤领域CAR T细胞免疫疗法的研究计划。不过，公司还会通过合作伙伴继续推进该疗法的开发,，并计划利用内部人才来解决第一代产品存在的问题。

诺华CEO Vas Narasimhan说，自体CAR-T细胞疗法目前仍是血癌治疗领域的优先治疗手段。

对技术上处于领先位置的诺华制药公司来说，此举实在令人愕然。几年前诺华与宾夕法尼亚大学签订协议，获得在全球范围的许可，于2012年开展CAR-T细胞治疗平台建设。五年后的2017年8月，协议的主导项目Kymriah tisagenlecleucel获批上市，这是CAR-T疗法在全世界范围内第一个获准上市的产品。

在实体肿瘤治疗领域，CAR-T疗法被很多人视为必须的治疗手段，而不只是可以使用的治疗方法。诺华突然宣告公司内部放弃CAR-T技术的开发，态度转变极大，至少释放了一种信号，就是这项开发任务可能极为艰巨。

根据美国临床肿瘤学会（ASCO）2019年年会报告数据，现有7种实体肿瘤治疗方面，有5种CAR-T细胞治疗方法。

最大挑战或者说困难在于如何研发出一种策略，让免疫细胞穿透肿瘤进入其失去免疫功能的内部环境中，激发双特异抗体再生。

EHA Guidance Document The process of CAR-T cell therapy in Europe
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诺华公司关于CAR-T疗法的研发动态：

2015年4月21日报道：诺华公司开发的CAR-T治疗技术完成一期临床试验，试验对象是六位卵巢癌、胰腺癌、间皮细胞瘤等患者，试验显示治疗方案对这些病人是安全的，而且T细没有攻击健康组织，但病人的肿瘤未见缩小……

2015年4月21日报道：诺华公司及其合作制药厂家的临床试验表明，CAR-T技术已证实对血癌（如白血病和淋巴瘤）患者非常有效且对人体安全无害。但该种细胞对实体肿瘤治疗的安全性和有效性尚未得到验证……

2017年5月2日报道：诺华与Celyad公司完成价值9600万美元的交易，取得后者同种异体CAR-T技术的非独占许可权。Celyad公司总部位于荷兰，是一家细胞治疗新锐公司，在CAR-T免疫疗法治疗实体肿瘤领域处于领先地位，该公司进行了一项名为“THINK试验”的项目，该项目将评估CAR-T疗法对5种肿瘤以及血癌急性髓系白血病、多发性骨髓瘤的疗效……

同一天，诺华与蓝鸟生物（bluebird bio）达成全球许可协议，获得蓝鸟生物慢病毒载体技术相关的某些专利权的非独占许可，用以CAR-T候选产品的开发和商业化，包括靶向CD19的CAR-T疗法CTL019。

2017年9月1日报道：诺华宣布FDA正式批准其突破性的CAR-T疗法Kymriah tisagenlecleucel上市（曾用名CTL019），用于治疗25岁以下难治复发性B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL）患者，定价47.5万美元。并首次公布CAR-T细胞制备全过程。

Kymriah，作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法，需要先从个体患者的体内提取出T细胞，并在生产中心进行遗传改造。在那里，这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体（CAR），使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后，就会被回输到患者体内，进行治疗。当患者的体重≤50kg时，Kymriah的给药剂量基于患者的体重，超过50kg时，Kymriah的给药剂量则为固定剂量。

FDA在新闻公告中明确将CAR-T疗法 Kymriah划分为以细胞工程为基础的基因治疗产品，至此，Kymriah成为了人类历史上批准的首款CAR-T疗法，也是在美国境内FDA批准的首款基因疗法！2017年因此被称为细胞免疫治疗元年而CAR-T与基因编辑合作，其碰撞的火花将会促进新一代细胞免疫治疗的发展。

https://mp.weixin.qq.com/s/-UCQB9bEwnEpkkI6Z5OLFw